De behoefte aan een dergelijk comité werd vastgesteld bij de Mededeling over zeldzame ziekten - De uitdagingen waar Europa voor staat (COM(2008) 679 def) en het comité werd formeel opgericht bij Besluit van de Commissie 2009/872/EG
La nécessité d'un tel comité a été évoquée dans la communication intitulée «Les maladies rares: un défi pour l'Europe » (COM(2008) 679 final). Le comité a été officiellement établi par la décision 2009/872/CE de la Commission.
