En 1983, les États-Unis ont adopté la Orphan Drug Act, qui prévoit des incitatifs financiers pour encourager les entreprises à investir dans la mise au point de médicaments destinés au traitement de maladies rares et, ce qui est tout aussi important, qui fournit aux chercheurs une assistance pour l'élaboration de protocoles visant à organiser des essais cliniques appropriés pour un petit nombre de patients et pour les maladies dont les antécédents sont mal connus.
In 1983, the United States passed the Orphan Drug Act, which provides financial incentives for companies to invest in drug development for rare diseases and, as importantly, provides researchers with protocol assistance to develop clinical trials that are appropriate to small patient numbers and poorly understood disease histories.