De lever is bijvoorbeeld het focuspunt van een aantal zeer zeldzame ziekten (Criggler-Najjar, ziekten van de ureumcyclus) die behandeld kunnen worden met een« enzyme replacement therapy »waardoor de activiteit van de ontbrekende enzymen wordt opgevangen.
Par exemple, le foie, siège de plusieurs maladies très rares (crigler-najjar, maladies du cycle de l'urée) bénéficie de l'enzyme replacement thérapyqui permet de rétablir l'activité enzymatique déficient.