De firma heeft twee ziekten geselecteerd : het Crigler-Najjar syndroom (waarover in het begin van de uiteenzetting is gesproken) en de ziekten van de ureumcyclus (die zeer ernstig zijn) : wanneer kinderen met die ziekten proteïnen binnenkrijgen, hoopt de ammoniak zich op in de lever omdat de enzymen die de proteïnen moeten verteren niet goed werken.
Deux maladies ont été sélectionnées par la société: le Crigler-Najjar (syndrome évoqué au début de l'exposé) et les maladies du cycle de l'urée, qui sont des maladies extrêmement sévères: lorsque les enfants atteints de ces maladies absorbent des protéines, l'ammoniaque s'accumule dans le foie en raison d'une déficience des enzymes qui métabolisent ces protéines.
