De omvangrijkste studie naar Orfadin werd uitgevoerd onder 257 patiënten in 87 verschillende ziekenhuizen in 25 landen als onderdeel van een 'compassionate use'-programma.
L’étude clinique la plus importante réalisée sur Orfadin a porté sur 257 patients dans 87 hôpitaux différents répartis dans 25 pays, dans le cadre d’un programme d’«utilisation compassionnelle».
