Traduction de «expanded access programma om patiënten vroegtijdig toegang » (Néerlandais → Français) :

Tien patiënten met de vergevorderde laat-verworven ziekte van Pompe (d.w.z. rolstoelgebonden voor 10/10 en afhankelijk van beademing voor 9/10) in de leeftijd van 9 tot 54 jaar, werden eens in de 2 weken met 20-40 mg/kg alglucosidase alfa behandeld gedurende een periode die varieerde van 6 maanden tot 2,5 jaar, in een zgn. expanded access programma om patiënten vroegtijdig toegang tot behandeling te geven.
Dix patients atteints d'une forme tardive de la maladie de Pompe à un stade avancé (c'est-à-dire 10/10 en fauteuil roulant et 9/10 sous respirateur) âgés de 9 à 54 ans, ont été traités dans des programmes d’accès étendu au traitement avec 20-40 mg/kg d’alpha alglucosidase une fois toutes les 2 semaines selon des durées variables comprises entre 6 mois et 2,5 ans.

Recidiverende/refractaire Ph+ ALL: Wanneer imatinib werd gebruikt als enig middel bij patiënten met recidiverende/refractaire Ph+ ALL, resulteerde dit bij 53 van 411 patiënten die evalueerbaar waren voor respons, in een hematologische respons van 30% (9% complete respons) en een belangrijke cytogenetische respons van 23% (Opgemerkt dient te worden dat 353 van de 411 patiënten waren behandeld in een “expanded access” programma zonder dat primaire responsgegevens waren verzameld).
LAL Ph+ en rechute ou réfractaire : Lorsque l’imatinib a été utilisé en monothérapie chez des patients atteints de LAL Ph+ en rechute ou réfractaire, il a été observé un taux de réponse hématologique de 30% (9% réponse complète) et un taux de réponse cytogénétique majeure de 23% parmi les 53 patients évaluables pour la réponse sur un effectif total de 411 patients (A noter que sur ces 411 patients, 353 avaient été traités dans le cadre d’un programme d’accès élargi au cours duquel la réponse primaire n’était pas collectée).