Om de heterogeniteit in de manifestatie van de ziekte over alle patiënten in kaart te brengen, werd een samengesteld eindpunt gebruikt waarbij klinisch significante veranderingen aan de hand van 5 werkzaamheidsvariabelen werden samengevat (percentage voorspelde waarde normale FVC, afgelegde afstand tijdens de 6MWT, gewrichtsbeweeglijkheid van de schouder, AHI, en visuele scherpte). De globale respons kwam voor 26 patiënten (58%) neer op een verbetering, bij 10 patiënten (22%) trad geen verandering op, en bij 9 patiënten (20%) werd een verslechtering vastgesteld.
Pour faire face à l’hétérogénéité de la manifestation de la maladie chez les patients, on a eu recours à un critère d’évaluation composite qui résumait les changements cliniquement significatifs sur cinq variables d’efficacité (CVF normale prédite en pourcentage, test de marche TM6M, amplitude des mouvements de flexion des épaules, indice d’apnée/hypopnée (AHI) et acuité visuelle). La réponse globale était une amélioration chez 26 patients (58 %), aucun changement chez 10 patients (22 %) et une détérioration chez 9 patients (20 %).
