Traduction de «aucun médicament pour les maladies rares » (Français → Néerlandais) :

Ils ont pris la décision de ne développer aucun médicament pour les maladies rares et orphelines, et peut-être que tu pourrais utiliser ton expertise en communications satellites pour développer ce remède pour l'hypertension pulmonaire.
Ze beslisten geen geneesmiddelen meer te ontwikkelen voor zeldzame en weesziekten. Misschien kan jij je expertise in satellietcommunicatie gebruiken om een behandeling voor pulmonale hypertensie te ontwikkelen.

Aujourd'hui, nous connaissons la cause moléculaire de 4 000 maladies, et nous ne pouvons en traiter que 250. Pourquoi sommes nous si lents ? Le médecin et généticien Francis Collins nous explique en quoi la découverte systématique de médicaments est vitale, même pour les maladies rares et complexes. Il nous propose quelques solutions — comme apprendre de nouveaux trucs aux vieux médicaments.
Vandaag kennen we de moleculaire oorzaak van 4.000 aandoeningen maar voor slechts 250 bestaat er een behandeling. Waarom duurt dat zo lang? Geneticus en dokter Francis Collins legt uit waarom systematische ontdekkingen van geneesmiddelen belangrijk zijn, zelfs voor zeldzame en complexe aandoeningen. Eén van zijn oplossingen is om oude geneesmiddelen nieuwe trucjes te leren.

Je me suis retrouvé à l'infirmerie des étudiants, où ils ont fait des examens et m'ont tout de suite dit : « problèmes de reins. » Avant que je ne m'en rende compte, je me suis retrouvé embarqué dans six mois de tests, d'épreuves et d'angoisse, face à six médecins, dans deux hôpitaux différents, pris dans un choc des titans de la médecine pour déterminer lequel d'entre eux avait raison sur ce qui n'allait pas chez moi. Un peu plus tard, me voilà assis dans une salle d'attente pour un examen aux ultra-sons, et les six médecins se présentent dans la pièce en même temps. Alors je me dis : « Ouh la ! les nouvelles ne sont pas bonnes. » Leur diagnostic était le suivant : « Vous avez deux maladies rares des reins qui vont finir par détruire vos reins ; vous avez des cellules de type cancéreux dans votre système immunitaire que nous devons commencer à traiter immédiatement, et vous ne serez jamais éligible à une greffe de rein, et il est peu probable que vous viviez plus de deux ou trois ans. » La gravité de ce diagnostic apocalyptique m'a immédiatement plombé le moral. Comme si je me préparais, en tant que patient, à mourir conformément à l'échéance qu'ils venaient de me donner. Jusqu'à ce que je rencontre dans une salle d'attente une patiente du nom de Verna, qui est devenue une amie qui m'est chère. Un jour elle m'a pris par le bras et m'a emmené à la bibliothèque de médecine pour faire quelques recherches sur ces diagnostics et ces maladies, et elle m'a dit : « Eric, les gens qui ont cette maladie sont normalement septuagénaires ou octogénaires. Ils ne savent rien de toi. Réveille-toi.
Ik kwam bij de studentengezondheidszorg terecht. Er werden wat testen gedaan en de conclusie was 'nierproblemen'. Voor ik het wist moest ik 6 maanden lang testen, proeven en beproevingen ondergaan. 6 dokters, verspreid over 2 ziekenhuizen, waren in een medische titanenstrijd verwikkeld over de vraag wie er gelijk had over wat er mis was met mij. Een tijdje later zit ik in een wachtruimte voor een echo en al die 6 dokters komen tegelijk binnen. Dus ik denk: oh oh...slecht nieuws. Dit was hun diagnose: Je hebt 2 zeldzame nieraandoeningen, die op termijn je nieren zullen verwoesten. Je hebt kankerachtige cellen in je immuunsysteem, die direct behandeling nodig hebben. Je komt niet in aanmerking voor een niertransplantatie en je hebt niet meer dan 2 of 3 jaar te leven. Ik werd direct overdonderd door de ernst van deze noodlotsdiagnose. Ik werd direct overdonderd door de ernst van deze noodlotsdiagnose. Alsof ik me als patiënt moest voorbereiden om dood te gaan volgens het schema dat me zojuist was gegeven. Totdat ik in een wachtkamer Verna ontmoette, een patiënt die een goede vriendin werd. Op een dag sleepte ze me mee naar de medische bibliotheek en ging op zoek naar informatie over mijn diagnoses en ziektes. Ze zei: Eric, het zijn voornamelijk mensen boven de 70 die dit krijgen. Wat weten ze nu van jou. Word eens wakker.

Et il n'y a aucun remède pour ces maladies.
Er zijn geen remedies voor deze ziektes.

Ce n'est pas l'une de ces maladies rares pour lesquelles nous n'avons pas de traitement.
Dit is niet één van die zeldzame ziektes waarvoor we geen oplossing hebben.

Aujourd'hui ce procédé est déjà utilisé pour prévenir des maladies rares.
Dat gebeurt vandaag al om zeldzame ziektes te vermijden.

Il y a environ 30 ans, quand je travaillais en oncologie à l'hôpital pour enfants de Philadelphie, un père et son fils sont venus me voir dans mon bureau, il leur manquait l’œil droit à tous les deux, quand j'ai pris leurs dossiers médicaux, il est devenu évident que le père et le fils avaient une forme rare de tumeur oculaire héréditaire : un rétinoblastome, et le père savait qu'il l'avait transmis à son fils. Ce moment a changé ma vie. Il m'a poussé à aller de l'avant et à codiriger une équipe qui a découvert la première gène de prédisposition au cancer. Dans les décennies suivantes, il y a eu un mouvement sismique dans notre compréhension de ce qui se passe, quelles variations génétiques se cachent derrière ces différentes maladies. En fait, on connaît la molécule de base de milliers de caractéristiques humaines et, chaque jour, des milliers de personnes sont informées sur leurs risques d'avoir telle maladie ou telle autre. Pourtant, si vous me demandez : « Cela a-t-il impacté l'efficacité, la manière dont nous avons été capables de développer des médicaments ? » la réponse est « pas vraiment ». Si vous regardez le coût de la recherche pharmaceutique, à la façon dont c'est fait, ça n'a pas bougé.
Ongeveer 30 jaar geleden werkte ik in de oncologieafdeling van het kinderziekenhuis in Philadelphia. Een vader en zijn zoon stapten mijn praktijkruimte binnen. Ze misten allebei hun rechteroog. Uit hun medische geschiedenis bleek dat beiden een zeldzame vorm van een erfelijke oogtumor, retinoblastoom, hadden. De vader wist dat hij dat op zijn zoon had overgedragen. Dat moment veranderde mijn leven. Het zette me aan om door te gaan en mee leiding te geven aan een team dat het eerste kankerveroorzakend gen ontdekte. In de jaren sindsdien heeft er letterlijk een aardverschuiving plaatsgevonden in ons begrip van wat er gebeurt, van de genetische variaties als oorzaak van ziekten. Nu weten we dat er voor duizenden menselijke kenmerken, een moleculaire basis bestaat. Elke dag horen duizenden mensen dat ze het risico lopen om deze of gene ziekte te krijgen. Maar als je vraagt of we daarom nu beter zijn geworden in de ontwikkeling van medicijnen, moeten we zeggen: “Niet echt.” Als je kijkt naar wat het kost om geneesmiddelen te ontwikkelen, is er in principe niet veel veranderd.

Nous savons que ça marche. Si vous avez le paludisme, nous vous donnons de la quinine, ou un de ses dérivés. Et donc c'est ce que les médecins sont initialement entrainés à faire. Et c'est miraculeux dans le cas des maladies infectieuses -- comme ça fonctionne bien. Et beaucoup de gens dans le public ne seraient probablement pas en vie si les médecins ne faisaient pas ça. Mais maintenant appliquons ça aux maladies systémiques comme le cancer. Le problème est que, dans le cancer, il n'y a pas quelque chose d'autre à l'intérieur de vous. C'est vous, vous êtes en panne. Cette conversion à l'intérieur de vous s'est mal faite d'une façon ou d'une autre. Alors comment diagnostiquons nous cette conversion? Et bien maintenant ce que nous faisons et que nous la divisons selon les parties du corps -- vous savez, l'endroit où c'est apparu -- et nous vous mettons dans des catégories différentes selon la partie du corps. Et alors vous faisons un essai clinique pour un médicament contre le cancer du poumon et un pour le cancer de la prostate et un pour le cancer du sein, et nous les traitons comme s'ils étaient des maladies distinctes et cette manière de les séparer avait quelque chose à voir avec ce qui ne va vraiment pas. Et bien sûr, ça n'a pas vraiment grand'chose à voir avec ce qui ne va pas. Parce que le cancer est une défaillance du système.
We weten dat dat werkt. Als je malaria hebt, krijg je kinine of een afgeleide ervan. Dat is het fundament van de artsenopleiding. Prima methode, als we te doen hebben met een besmettelijke ziekte - dan werkt het goed. Veel mensen hier in het publiek zouden waarschijnlijk niet meer leven als artsen dit niet deden. Maar pas dat nu eens toe op systeemziekten zoals kanker. Het probleem is dat bij kanker er niets vreemds in je is binnengedrongen. Jij bent het zelf waarin iets stuk is gegaan. Die conversatie binnen in je is op de een of andere manier in het honderd gelopen. Hoe diagnosticeren we zo'n conversatie? Nu doen we dat door te kijken waar in je lichaam de fout optreedt - waar de ziekte zich uit - en wij brengen je onder in verschillende categorieën volgens het deel van het lichaam. Dan doen we een klinische proef voor een geneesmiddel voor longkanker, een voor prostaatkanker en een voor borstkanker. Wij behandelen deze alsof het afzonderlijke ziekten zijn, alsof deze manier van indelen iets te maken had met wat er werkelijk is misgegaan. Natuurlijk heeft dat weinig te maken met wat er misging. Omdat kanker een falen is van het systeem.

Voici Avicenne. Il a écrit un livre, il y a plus de mille ans, intitulé Le canon de la médecine , et les règles qu'il a établi pour tester les médicaments sont en fait très semblables aux règles actuelles. Maladies et médicaments doivent être de même intensité, les médicaments doivent être purs, et, en fin de compte, testés chez l'Homme. En réunissant ces thèmes de récit ou d'hypothèse sur les tests humains, on obtient de beaux résultats, même avant les technologies adéquates. Voici Carlos Finlay. Il avait une hypothèse assez excentrique pour son époque, vers la fin du 19e siècle. Il croyait que la fièvre jaune ne se transmettait pas par les vêtements sales.
Meer dan duizend jaar geleden schreef Avicenna de ‘Canon van de geneeskunde’. De regels voor het testen van geneesmiddelen zijn bijna dezelfde als die wij vandaag hebben. De ziekte en het geneesmiddel moeten even sterk zijn, het geneesmiddel moet zuiver zijn en uiteindelijk moeten we het testen op mensen. Als je dit allemaal combineert tot een hypothese over testen op mensen, krijg je al mooie resultaten, ook al beschik je nog niet over zeer goede technologieën. Dit is Carlos Finlay. Hij had een voor de late jaren 1800 extravagante hypothese. Hij dacht dat gele koorts niet werd overgedragen

Tous ceux qui ont perdu un être cher à cause du cancer du pancréas connaissent la vitesse dévastatrice avec laquelle il peut nuire à une personne qui avant cela était en bonne santé. Membre de TED et entrepreneuse en biomédical, Laura Indolfi est en train de développer une méthode révolutionnaire pour traiter cette maladie complexe et mortelle : un dispositif contenant le médicament qui agit comme une cage autour du site de la tumeur, l'empêchant de s'étendre et libérant le médicament seulement quand cela est nécessaire. « Nous espérons qu'un jour nous pourrons faire du cancer du pancréas une maladie curable, » dit-elle.
Iedereen die een dierbare heeft verloren aan alvleesklierkanker kent de rampzalige snelheid waarmee het een gezond persoon kan treffen. TED Fellow en biomedisch onderneemster Laura Indolfi ontwikkelt een vooruitstrevende manier om deze ingewikkelde en dodelijke ziekte te behandelen: een hulpmiddel voor het toedienen van medicijnen dat functioneert als een kooi op de plek van de tumor, dat uitzaaiingen kan voorkomen en medicijnen zal toedienen waar het nodig is. Ze zegt: 'We hopen dat we ooit van alvleesklierkanker een geneeslijke ziekte kunnen maken'.