An der Entwicklung neuer technischer Ansätze bei lebenden Zellen und Organismen sowie neuer Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten für seltene Krankheiten müssen sich angesichts der für jede Studie benötigten großen Anzahl von Patienten, mehrere Länder beteiligen.
Ook voor de ontwikkeling van nieuwe technologische benaderingen met betrekking tot biologische stoffen en cellen en van nieuwe diagnostica en therapieën voor zeldzame ziekten is een internationale aanpak nodig om het aantal patiënten voor elke studie op te voeren.