An der Entwicklung neuer Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten für seltene Krankheiten sowie an der epidemiologischen Forschung zu diesen Krankheiten erfordert ebenso eine Beteiligung vieler Länder, um die Anzahl der Patienten für jede Studie zu erhöhen.
Ook voor de ontwikkeling van nieuwe diagnostica en therapieën voor zeldzame ziekten en voor het epidemiologisch onderzoek naar deze ziekten is een internationale aanpak nodig om het aantal patiënten voor elke studie te vergroten.