a)Es sind In-vitro- und In-vivo-Studien zu Wirkungen im Zusammenhang mit dem vorgeschlagenen therapeutischen Zweck (d. h. Pharmakodynamik-Studien zum Nachweis des Wirk
prinzips („proof of concept“)) vorzulegen, bei dene
n eigens darauf abgestellte Modelle und relevante Tierarten ve
rwendet werden, mit denen sich zeigen lässt, dass die Nukleinsäuresequenz das beabsichtigte Ziel (Zielorgan oder -zellen) erreicht und ihre bezweckte Funkt
...[+++]ion (Grad der Expression und funktionale Aktivität) erfüllt.a)er moet onderzoek, in vitro en in vivo, naar werkingen
in verband met het voorgestelde therapeutische gebruik worden verstrekt (d.w.z. farmacodynami
sche studies om het concept te bewijzen) waarbij relevante modellen en diersoorten worden gebruikt en dat i
s opgezet om aan te tonen dat de nucleïnezuursequentie het beoogde target (doelwitorgaan of cellen) bereikt en haar beoogde functie vervult (niveau van expressie en functionele a
...[+++]ctiviteit).