Il a pour objectif de contribuer à assurer un niveau élevé de protection de la santé en relation avec les maladies rares, en facilitant l'accès à l'information sur les maladies rares, en particulier aux patients, aux professionnels de la santé et aux chercheurs, en encourageant la collaboration transfrontalière des organisations bénévoles apportant une assistance aux personnes touchées directement ou indirectement par ces maladies et en assurant une gestion appropriée des agrégats.
Its aim is to contribute towards ensuring a high level of health protection in relation to rare diseases by facilitating access to information about these diseases, in particular for patients, health professionals and researchers, by encouraging cross-border cooperation between voluntary support groups for those affected, directly or indirectly, by these diseases and by ensuring optimum handling of clusters.