Dies sollte beispielsweise durch die Bildung gemeinsamer Definitionen seltener Krankheiten, eine Weiterentwicklung von auf dem Orphanet-Netzwerk basierenden EU-Maßnahmen, die Koordinierung europäischer Forschung einschließlich der Zusammenarbeit mit Drittländern, die Begründung und Unterstützung von Expertise-Zentren und die Entwicklung von europäischen Referenz-Netzwerken für seltene Krankheiten erreicht werden.
Een middel om hiertoe te komen zijn bijvoorbeeld een gemeenschappelijke definitie van zeldzame ziekten, verdere ontwikkeling van de EU-activiteiten op dit vlak middels het Orphanet-netwerk, coördinatie van het Europees onderzoek met inbegrip van samenwerking met derde landen, de oprichting en ondersteuning van expertisecentra en de ontwikkeling van Europese referentienetwerken voor zeldzame ziekten.